Panel FDA mendukung obat ALS yang banyak diperdebatkan dalam ulasan ke-2 yang langka
  • September 8, 2022

Panel FDA mendukung obat ALS yang banyak diperdebatkan dalam ulasan ke-2 yang langka

Kesehatan

WASHINGTON (AP) – Sebuah panel penasihat kesehatan federal Rabu memberikan suara untuk merekomendasikan persetujuan untuk obat eksperimental untuk mengobati penyakit Lou Gehrig, perubahan luar biasa untuk obat yang banyak diperdebatkan yang sebelumnya ditolak oleh kelompok yang sama.

Penasihat Administrasi Makanan dan Obat memberikan suara 7-2 bahwa data dari Amylyx Pharma memerlukan persetujuan, meskipun ada kekhawatiran yang berkelanjutan tentang kekuatan dan keandalan studi perusahaan. Pemungutan suara tidak mengikat dan FDA akan membuat keputusan akhir pada akhir bulan.

Meskipun ulasan negatif diterbitkan oleh ilmuwan internal FDA menjelang pertemuan, mayoritas panelis luar mengatakan Amylyx telah memberikan cukup bukti untuk menunjukkan obat tersebut kemungkinan membantu pasien hidup lebih lama.

“Untuk menghilangkan pasien ALS dari obat yang mungkin bekerja, itu mungkin bukan sesuatu yang membuat saya merasa sangat nyaman,” kata Dr. Liana Apostolova dari Fakultas Kedokteran Universitas Indiana, yang memberikan suara untuk persetujuan. “Pada pertemuan sebelumnya tidak begitu jelas dan masih dipertanyakan.”

Amylyx juga tampaknya mendapat manfaat dari pertukaran yang tidak biasa di mana seorang eksekutif Amylyx – atas permintaan FDA – berkomitmen untuk menarik obat dari pasar jika manfaatnya tidak dikonfirmasi oleh penelitian besar yang sedang berlangsung.

“Saya agak yakin bahwa jika persetujuan dikeluarkan, itu dapat ditarik kembali di masa depan,” kata Apostolova.

Pemungutan suara hari Rabu menyimpulkan pertemuan kedua yang langka untuk meninjau beberapa analisis statistik baru yang diajukan oleh Amylyx untuk mendukung manfaat pengobatan dalam memperlambat penyakit dan memperpanjang hidup. Kelompok ahli neurologi yang sama secara sempit memberikan suara menentang obat tersebut pada bulan Maret, karena kekhawatiran tentang data yang hilang dan kesalahan implementasi dalam penelitian perusahaan.

FDA telah menyetujui hanya dua terapi untuk penyakit ini, amyotrophic lateral sclerosis, yang menghancurkan sel-sel saraf yang dibutuhkan untuk fungsi dasar seperti berjalan, berbicara dan menelan.

Pasien ALS dan keluarga mereka telah bersatu di belakang obat Amylyx, meluncurkan kampanye lobi yang agresif dan meminta anggota Kongres untuk mendorong FDA agar memberikan persetujuan.

Tinjauan obat ALS sedang diawasi ketat sebagai indikator fleksibilitas FDA dalam meninjau obat eksperimental untuk sakit parah dan kemampuannya untuk menahan tekanan luar.

Dr Billy Dunn, direktur review neurologi FDA, membuka pertemuan dengan merinci “kekhawatiran dan keterbatasan” dengan data Amylyx, sambil menekankan perlunya pilihan pengobatan baru.

“Kami sangat sensitif terhadap kebutuhan mendesak untuk pengembangan pengobatan baru untuk ALS,” kata Dunn.

Dunn juga mencatat bahwa penelitian yang lebih besar yang dilakukan oleh Amylyx dapat memberikan “hasil yang lebih pasti” pada obat tersebut pada tahun 2024.

Dalam langkah yang sangat tidak biasa, Dunn menyarankan badan tersebut mungkin lebih bersedia untuk menyetujui obat jika Amylyx akan berkomitmen untuk menarik obatnya jika uji coba 600 pasien yang sedang berlangsung gagal menunjukkan manfaat. Dia kemudian meminta para pendiri perusahaan untuk secara terbuka berkomitmen pada langkah itu, dan co-CEO Amylyx Justin Klee mengatakan perusahaan akan secara sukarela menarik obatnya dalam skenario itu.

Di bawah undang-undang federal, FDA memiliki kekuatan untuk memaksa perusahaan menarik obat dari pasar, meskipun umumnya lebih cepat jika pembuat obat secara sukarela mengambil langkah itu. Dalam kasus di mana perusahaan menentang penghapusan, proses regulasi dapat berlarut-larut selama bertahun-tahun.

“Saya pikir FDA – dengan segala hormat – secara signifikan mengecilkan kompleksitas dan kemungkinan mereka menarik produk dari pasar,” kata Dr. Caleb Alexander dari Universitas Johns Hopkins, salah satu dari dua panelis yang menolak obat tersebut.

Amylyx melakukan satu percobaan kecil tahap menengah dari obatnya yang menunjukkan beberapa manfaat dalam memperlambat penyakit, tetapi terganggu oleh data yang hilang dan masalah lain, menurut peninjau FDA.

“Hasil akhir – untuk satu studi – adalah batas dan tidak terlalu persuasif secara statistik,” ahli statistik FDA Tristan Massie mengatakan kepada panelis.

Perusahaan Cambridge, Massachusetts, mengatakan data tindak lanjut yang dikumpulkan setelah penelitian menunjukkan obat itu memperpanjang umur. Pasien yang terus menggunakan obat bertahan sekitar 10 bulan lebih lama daripada pasien yang tidak pernah menggunakan obat, menurut analisis perusahaan baru.

Panelis menyebutkan bahwa data tersebut menunjukkan persetujuan, bersama dengan efek samping obat yang ringan, menunjukkan bahwa akan ada sedikit kerugian bagi pasien bahkan jika obat tersebut pada akhirnya tidak memperlambat penyakit.

“Obat itu tidak berbahaya – sepertinya memiliki manfaat – tidak ada sinyal keamanan di sini,” kata Dean Follmann, ahli biostatistik di National Institutes of Health.

Sebelumnya Rabu, lebih dari 20 peneliti ALS, pasien dan anggota keluarga mengatakan kepada penasihat bahwa mereka mendukung persetujuan. Badan tersebut juga telah menerima lebih dari 1.200 komentar tertulis, sebagian besar dari pendukung pasien ALS.

“Saya meminta Anda untuk menyetujuinya karena saya tahu itu berhasil. Ini memperpanjang hidup saya dan saya menginginkannya untuk orang lain,” kata Greg Canter, yang didiagnosis menderita ALS pada 2018 dan berpartisipasi dalam penelitian Amylyx. Dia memuji obat itu dengan meningkatkan kapasitas paru-parunya dan memperlambat penurunan fungsionalnya.

Obat Amylyx datang sebagai bubuk yang menggabungkan dua obat lama: satu obat resep untuk gangguan hati dan suplemen makanan yang digunakan dalam pengobatan tradisional Tiongkok.

Tergantung pada review adalah persetujuan kontroversial FDA dari obat Alzheimer Aduhelm tahun lalu, yang ditinjau oleh ilmuwan lembaga yang sama dan penasihat luar.

Dalam kasus itu, FDA mengabaikan suara yang sangat negatif dari penasihat luarnya, tiga di antaranya mengundurkan diri atas keputusan tersebut. Persetujuan badan tersebut – yang mengikuti pertemuan tidak teratur dengan pembuat obat Biogen – sedang diselidiki oleh Kongres dan inspektur federal.

Departemen Kesehatan dan Sains Associated Press menerima dukungan dari Departemen Pendidikan Sains Institut Medis Howard Hughes. AP bertanggung jawab penuh atas semua konten.

Jadi jangan sampai mengsia-siakan knowledge keluaran sgp, sehingga sanggup dijadikan manfaat lebih untuk fans toto di tanah air. Penggunaan information sgp pun sangatlah enteng dan gampang. Dengan desain dan tampilan simpel dijamin terlalu ringan untuk mengetahui dan dipahami. Setiap pengeluaran sgp berikut terhitung bakal dibagikan secara cuma-cuma alias gratis supaya tidak membebani para bettor malah beruntung untuk orang yang menggunakannya.

Perang99

E-mail : admin@jamesandernie.com